4月14日，索元生物与Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma签订了开发DB102（enzastaurin）用于治疗血管性埃勒斯-当洛综合征（vEDS）等罕见遗传病的全球授权协议。根据协议，Aytu BioPharma将负责DB102针对这一罕见病的临床开发及商业化，并将支付索元生物1亿美元的里程碑及销售提成。（注：Aytu Biopharma已正式收购Rumpus Therapeutics ）vEDS是一种罕见的遗传性疾病，是埃勒斯-丹洛斯综合症的严重亚型。该病通常在儿童时期就被诊断出来，其特征是动脉瘤，解剖和破裂，肠破裂和妊娠子宫破裂。全球约有50000人患有vEDS，该病是由COL3A1基因的致病变异导致，该基因编码III型胶原蛋白的链，胶原蛋白是血管壁和中空的主要蛋白质器官。vEDS患者中有25％的患者在20岁时出现首次并发症，而80％的患者在40岁时出现至少一次并发症。vEDS是一种危及生命的疾病，vEDS患者的平均寿命为51岁。目前尚无获得FDA批准的vEDS疗法。DB102最初由礼来公司（Eli Lilly and Company）开发用于一线治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和脑胶质母细胞瘤（GBM），索元生物现拥有该药的全球权利。作为一款“first-in-class”的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，DB102作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。从礼来收购DB102后，索元生物利用其逆向全基因扫描平台技术对DB102的3期PRELUDE临床试验样本完成大规模的基因组学分析，发现一组全新的生物标记物DGM1，DGM1阳性患者在服用DB102后其生存期有着非常显著的改善。基于以上发现，索元生物已启动并开展DB102用于一线治疗DLBCL的国际多中心的临床3期试验（ENGINE研究），ENGINE研究已经完成全部患者入组。ENGAGE研究已经取得美国FDA的快速审评通道，是索元生物在精准医疗指导下对DB102开展的第二个国际多中心3期脑胶质母细胞瘤临床试验。约翰·霍普金斯大学医学院遗传医学教授、霍华德·休斯医学院的研究员Hal Dietz博士经过多年的工作发现，包括DB102在内PKC抑制剂在临床前试验中显示了治疗vEDS的潜力。根据这一突破性发现，Rumpus Therapeutics希望能验证DB102在vEDS病人中的疗效。随着RumpusTherapeutics被Aytu Biopharma收购，合并后的公司有着足够的资源启动治疗vEDS的临床试验。索元生物首席商务官Michael F. Haller博士表示：“索元生物依托其独特的精准医疗平台收购临床晚期全球首创新药的模式，不仅可以在原有适应症上取得突破，同时也蕴藏了在其他适应症中潜在的用途和巨大价值。通过履行此协议，使得索元生物除了集中资源突破DB102致力于用于治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤及脑胶质瘤的国际临床试验外，还可以通过合作的方式在其他病种对DB102的潜力进行更加及时的、充分的发掘和拓展。这项合作不仅将索元生物已有的产品管线扩展到新的适应症领域，同时也令索元生物在DB102临床首个适应症ENGINE研究数据公布之前就已经具有创造收入的能力， 凸显了索元生物商业模式的多种优势。“索元生物是一家新型的、以快速有效的模式开发1类新药的精准医疗领军企业，该公司的研发策略为从外部引进经过临床后期试验证明其安全性且显示对部分患者有效的新药，利用其独创的生物标记物平台技术在残余的临床样本中找到可预测药物疗效的生物标记物。通过这些新发现的生物标记物作为伴随诊断来筛选患者，索元生物能够在敏感患者中重新开展临床试验，从而优化疗效、安全性和耐受性，提高新药开发的成功率，从而达到以较低的成本、较短的时间开发创新药的目的。目前，索元生物拥有7款已开发至临床后期的产品。
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